Distrofia: Duchenne, parte sperimentazione farmaco genetico

ROMA - Al via a Londra la prima sperimentazione al mondo con un 'farmaco geneticò contro la distrofia muscolare di Duchenne. A guidarla, l'italiano Francesco Muntoni, professore di neurologia pediatrica all'Imperial College di Londra. ''Penso che mi aiuterà a vivere di più", ha dichiarato Daniel, uno dei giovani che si sottoporrà alla sperimentazione, 16 anni e già sulla sedia a rotelle. La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica dovuta a una mutazione a carico del gene 'distrofinà. I pazienti sono quasi sempre maschi perchè il gene risiede sul cromosoma femminile 'X' e i maschi ne hanno solo una copia, mentre le femmine, avendone due (XX), possono trovare scampo nell'altra copia. Il gene malato porta alla degenerazione muscolare progressiva, non dà speranze di vita oltre i 20 anni, e non ha una cura. I ricercatori puntano a iniettare un 'cerottò molecolare che rammendi il gene malato, ma finchè non ne sarà accertata la sicurezza verrà somministrata a basse dosi. (Agr)